Dicerna Pharmaceuticals is a biotechnology company involved in the discovery and development of innovative treatments for rare inherited diseases affecting the liver, along with cancers, and other therapeutic areas to address liver problems. It is using ribonucleic acid interference (RNA) technology platform to develop its products. The product candidates are DCR-PHXC (for primary hyperoxaluria), DCR-undisclosed (for orphan genetic disease), DCR-PCSK9 (for cardiovascular disease), and DCR-HBV (for hepatitis B virus) among others. The company was founded in 2007 and is headquartered in Lexington, Massachusetts.
Dicerna gab gestern bekannt, dass die FDA demMedikament DCR-A1AT von Dicerna den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel erteilt hat. Der A1AT-Mangel ist eine genetische Störung, die Lungen- und Leberkrankheiten verursachen kann. Bei Kindern kann es dabei zu einer Gelbfärbung der Haut und zu einer Weißfärbung der Augen (Gelbsucht) kommen, und es kann zur Bildung von...
