Orchard Therapeutics Plc is a biopharmaceutical company, which engages in discovering, acquiring, developing and commercializing gene therapies for patients with rare disorders. The company focuses on its autologous ex vivo gene therapy approach on three therapeutic rare disease franchise areas: primary immune deficiencies, neurometabolic disorders, and hemoglobinopathies. Its portfolio includes Strimvelis, a commercial-stage gamma retroviral-based product for the treatment of Adenosine deaminase deficiency (ADA-SCID). The company was founded by Nicolas Koebel and Andrea Spezzi in August 2018 and is headquartered in London, the United Kingdom.
Orchard Therapeutics ist ein amerikanischer Biotech, welcher sich auf die Entwicklung von Behandlungsmethoden für seltenen Krankheiten durch die potenzielle Anwendung von kurativen Gentherapien spezialisiert hat. U.a. forscht das Unternehmen an metachromatischer Leukodystrophie (MLD). Dies ist eine seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit des körpereigenen Stoffwechselsystems. MLD wird durch eine...
