FDA erteilt dem Medikament von Reata Pharmaceuticals gegen Friedreich-Ataxie die Zulassung

Die FDA hat Skyclarys (Omaveloxolon) von Reata Pharmaceuticals Inc. (RETA) (i.) für Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren zugelassen. Das Unternehmen sagt, dass Skyclarys die erste Therapie sei, die speziell für die Friedreich-Ataxie indiziert sei. Die Friedreich-Ataxie ist eine äußerst seltene, erbliche neurodegenerative Erkrankung, die typischerweise im Jugendalter diagnostiziert wird. Patienten mit Friedreich-Ataxie leiden unter fortschreitendem Koordinationsverlust, Muskelschwäche und Erschöpfung, die sich im Allgemeinen bis zum Teenageralter oder frühen Zwanzigern zu motorischer Unfähigkeit und Abhängigkeit vom Rollstuhl entwickeln und schließlich zum Tod führen. Friedreich-Ataxie betrifft ungefähr 5.000 diagnostizierte Patienten in den USA.
Die Zulassung von Skyclarys wird durch die Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus der MOXIe-Teil-2-Studie und einer Post-hoc-Propensity-Matched-Analyse der offenen MOXIe-Extension-Studie gestützt.