Intellia Therapeutics (NTLA) positioniert sich im Bereich der CRISPR/Cas9-Technologie, um Krankheiten direkt an ihrem genetischen Ursprung zu heilen. Das Unternehmen fokussiert sich auf die Entwicklung von sogenannten In-vivo-Therapien, bei denen das Gen-Editierungswerkzeug direkt in den Körper des Patienten injiziert wird, um dort dauerhafte Veränderungen am Erbgut vorzunehmen. Das Hauptziel ist es, eine "Single-Dose"-Lösung anzubieten – eine einmalige Behandlung, die lebenslange Medikamenteneinnahmen oder regelmäßige Infusionen überflüssig macht. Zu den zentralen Lösungen für Patienten gehören derzeit Nexiguran-Ziclumeran (Nex-z) zur Behandlung der Transthyretin-Amyloidose (ATTR) sowie Lonvoguran-Ziclumeran (Lonvo-z) zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE). Durch diese hochspezifischen Ansätze bietet Intellia den Patienten nicht nur eine Symptomlinderung, sondern das Potenzial für eine funktionelle Heilung schwerer, chronischer Leiden.
Trotz der temporären Verzögerungen im ATTR-Programm blickt Intellia optimistisch in das Jahr 2026, wobei der Fokus verstärkt auf die Marktreife von Lonvo-z (HAE) rückt. Da die Rekrutierung für die entscheidende Phase-3-Studie HAELO bereits im September 2025 abgeschlossen wurde, plant das Management, bis Mitte 2026 die ersten Top-Line-Daten zu veröffentlichen. Das Unternehmen verfolgt das klare Ziel, in der 2. Jahreshälfte 2026 den Zulassungsantrag (BLA) bei der FDA einzureichen, was den Weg für eine geplante Markteinführung in den USA in der ersten Hälfte des Jahres 2027 ebnen soll. Angestrebet wird der Übergang von einem rein forschenden Biotech-Unternehmen zu einem kommerziellen Anbieter von Gen-Medizin.
Am 07. Januar hat Aufsichtsrat Fred E. Cohen gemeldet, dass er am 05. Januar 150.000 Aktien zu je 9,35 USD für insgesamt 1,4 Mio. USD gekauft hat. Sein Aktienbestand ist dadurch auf 207.453 USD gestiegen.
Trotz der temporären Verzögerungen im ATTR-Programm blickt Intellia optimistisch in das Jahr 2026, wobei der Fokus verstärkt auf die Marktreife von Lonvo-z (HAE) rückt. Da die Rekrutierung für die entscheidende Phase-3-Studie HAELO bereits im September 2025 abgeschlossen wurde, plant das Management, bis Mitte 2026 die ersten Top-Line-Daten zu veröffentlichen. Das Unternehmen verfolgt das klare Ziel, in der 2. Jahreshälfte 2026 den Zulassungsantrag (BLA) bei der FDA einzureichen, was den Weg für eine geplante Markteinführung in den USA in der ersten Hälfte des Jahres 2027 ebnen soll. Angestrebet wird der Übergang von einem rein forschenden Biotech-Unternehmen zu einem kommerziellen Anbieter von Gen-Medizin.
Am 07. Januar hat Aufsichtsrat Fred E. Cohen gemeldet, dass er am 05. Januar 150.000 Aktien zu je 9,35 USD für insgesamt 1,4 Mio. USD gekauft hat. Sein Aktienbestand ist dadurch auf 207.453 USD gestiegen.
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