Dicerna erhält Orphan-Drug-Status
Dicerna gab gestern bekannt, dass die FDA demMedikament DCR-A1AT von Dicerna den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel erteilt hat. Der A1AT-Mangel ist eine genetische Störung, die Lungen- und Leberkrankheiten verursachen kann. Bei Kindern kann es dabei zu einer Gelbfärbung der Haut und zu einer Weißfärbung der Augen (Gelbsucht) kommen, und es kann zur Bildung von...
