Orchard Therapeutics ist ein britisches Biopharma-Unternehmen, das sich auf die Erforschung und Entwicklung von Gentherapien zur Behandlung seltener, lebensbedrohlicher Erbkrankheiten spezialisiert hat. Die technologische Plattform des Unternehmens basiert auf autologen ex-vivo-hämatopoetischen Stammzell-Gentherapien, die darauf abzielen, genetische Defekte durch eine einmalige Verabreichung dauerhaft zu korrigieren. Zu den wichtigsten Meilensteinen gehört die Zulassung des Medikaments Libmeldy, das zur Behandlung der metachromatischen Leukodystrophie eingesetzt wird. Im Januar 2024 wurde das Unternehmen im Rahmen einer strategischen Übernahme vollständig von dem japanischen Pharmakonzern Kyowa Kirin akquiriert.
Orchard Therapeutics ist ein amerikanischer Biotech, welcher sich auf die Entwicklung von Behandlungsmethoden für seltenen Krankheiten durch die potenzielle Anwendung von kurativen Gentherapien spezialisiert hat. U.a. forscht das Unternehmen an metachromatischer Leukodystrophie (MLD). Dies ist eine seltene und lebensbedrohliche Erbkrankheit des körpereigenen Stoffwechselsystems. MLD wird durch eine...
