Scholar Rock Holdings hat einen entscheidenden Meilenstein erreicht: Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat, wie am 14. September 2026 bekannt wurde, Isembyld zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) zugelassen.
Das US-Biotechnologie-Unternehmen entwickelt monoklonale Antikörper-Medikamente für schwere Erkrankungen, bei denen Wachstumsfaktoren eine zentrale Rolle spielen. Isembyld ist für Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren zugelassen, die bereits eine SMN2-gerichtete Therapie erhalten, und ist laut Unternehmen die erste zugelassene SMA-Behandlung, die direkt am Muskel ansetzt statt an der genetischen Ursache. Der US-Kommerzialisierungsstart läuft bereits, die Auslieferung soll in den kommenden Tagen beginnen.
Grundlage der Zulassung ist die Phase-3-Studie SAPPHIRE. Patienten mit der empfohlenen Dosis von 10 mg pro Kilogramm zeigten nach einem Jahr eine Verbesserung von 2,2 Punkten gegenüber Placebo auf der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded, einem Standardmaß für motorische Fähigkeiten bei SMA.
Für Anleger markiert die Zulassung den Übergang vom klinischen Entwicklungsunternehmen zum kommerziellen Pharmaunternehmen und beseitigt ein zentrales Zulassungsrisiko. Im Fokus stehen nun die Preisgestaltung, Kostenerstattung und die Marktdurchdringung gegenüber etablierten SMN2-Therapien.
Die Aktie befindet sich seit Anfang des Jahres in einer schönen Aufwärtsbewegung. Dem Up-Gap auf ein neues Jahreshoch könnte nun mit einer spekulativen Position gefolgt werden. (SRRK)
Das US-Biotechnologie-Unternehmen entwickelt monoklonale Antikörper-Medikamente für schwere Erkrankungen, bei denen Wachstumsfaktoren eine zentrale Rolle spielen. Isembyld ist für Erwachsene und Kinder ab 2 Jahren zugelassen, die bereits eine SMN2-gerichtete Therapie erhalten, und ist laut Unternehmen die erste zugelassene SMA-Behandlung, die direkt am Muskel ansetzt statt an der genetischen Ursache. Der US-Kommerzialisierungsstart läuft bereits, die Auslieferung soll in den kommenden Tagen beginnen.
Grundlage der Zulassung ist die Phase-3-Studie SAPPHIRE. Patienten mit der empfohlenen Dosis von 10 mg pro Kilogramm zeigten nach einem Jahr eine Verbesserung von 2,2 Punkten gegenüber Placebo auf der Hammersmith Functional Motor Scale-Expanded, einem Standardmaß für motorische Fähigkeiten bei SMA.
Für Anleger markiert die Zulassung den Übergang vom klinischen Entwicklungsunternehmen zum kommerziellen Pharmaunternehmen und beseitigt ein zentrales Zulassungsrisiko. Im Fokus stehen nun die Preisgestaltung, Kostenerstattung und die Marktdurchdringung gegenüber etablierten SMN2-Therapien.
Die Aktie befindet sich seit Anfang des Jahres in einer schönen Aufwärtsbewegung. Dem Up-Gap auf ein neues Jahreshoch könnte nun mit einer spekulativen Position gefolgt werden. (SRRK)
